Болезнь Виллебранда (БВ) – распространенное нарушение свертывания крови
БВ характеризующееся количественным или качественным дефектом фактора Виллебранда. Распространенность клинически значимых форм – не более 1 – 2 случаев на 10 000 человек. До 70% пациентов имеют легкое клиническое течение и нуждаются в эпизодической терапии «по требованию» или вовсе не требуют терапии. Пациенты с тяжелым вариантом БВ нуждаются в проведении регулярной заместительной терапии концентратами факторов свертывания крови. Особенностью БВ является отсутствие гендерной специфичности. Аутосомный тип наследования предполагает одинаковую частоту генной трансмиссии у пациентов обоих полов. В отличие от гемофилии, кровотечения при БВ, как правило, не являются жизнеугрожающими. Отсутствие угрозы для жизни и в большинстве случаев незначительное ухудшение качества жизни приводят к снижению комплаентности пациентов с БВ. Как следствие, у ряда больных возникают кровотечения, требующие обращения за медицинской помощью и госпитализации.
Материалы и методы проведения опроса пациентов с болезнью Виллебранда
В 2021 году Национальным центром по нарушениям гемостаза был инициирован и проведен опрос среди пациентов старше 18 лет, страдающих БВ. Опрос проводился методом анкетирования больных во время визита к лечащему врачу-гематологу или посредством телефонных звонков. В анкетах были отражены вопросы об установлении диагноза, последующей проводимой терапии, безопасности, эффективности и удобству применения препаратов для заместительной терапии, удовлетворенности лечением, коммуникации врача и пациента, частоте возникновения эпизодов кровотечений, а также о социальном статусе больных.
Результаты опроса пациентов с болезнью Виллебранда
Средний возраст участников опроса составил 42 года (от 19 до 80 лет). Около половины опрошенных имеют семью и 2/3 респондентов работают или учатся. Почти у половины (47%) опрошенных пациентов наличие коагулопатии было заподозрено в детском возрасте врачом-педиатром. Достаточно часто нарушение свертывания крови диагностировались во время оперативных вмешательств (14%) или при наличии семейного анамнеза кровоточивости.
Самым распространенным поводом для обращения к врачу была кровоточивость из слизистых полости рта или носа. Кроме того, поводом для обращения явилось спонтанное появление экхимозов или гематом мягких тканей, не соответствующих тяжести травмы. Также были отмечены длительные кровотечения после травм и/или стоматологических манипуляций. Оказалось, что 46% опрошенных не помнят или не знают свой тип заболевания. 12% опрошенных отметили, что их образ жизни радикально изменился после установления диагноза и начала проведения заместительной терапии.
Больше половины (52%) опрошенных отметили, что обращаются за помощью к специалистам только при необходимости. Как правило, это было связано с трудностями остановки кровотечений или сложностями самостоятельного внутривенного введения лекарственных препаратов. В 30% случаев пациенты обращались к врачу-гематологу 1 раз в год планово для лабораторного контроля и определения тактики терапии на следующий год. У 9% опрошенных возникала необходимость посещения врача 1 раз в 6 мес и у 7% – ежеквартально.
В целом 76% пациентов оценили проводимую заместительную терапию факторами свертывания крови как эффективную, однако 4 человека отметили недостаточный гемостаз при проведении лечения. В группе пациентов, которые применяли факторы свертывания крови только в случае развившегося кровотечения («по ттребованию»), только 32% респондентов удавалось достичь гемостаза в течение 30 мин после введения комбинированного препарата FVIII/VWF, еще 32% пациентов ответили, что остановить кровотечение получается лишь в течение 2 ч, а остальным (36%) требуется до 1 сут для полной остановки кровотечения.
В ходе опроса выяснилось, что лишь 27% пациентов регулярно ведут дневники, 6 человек из опрошенных не знают о существовании дневников и необходимости/целесообразности их ведения. Часть пациентов (36%) отметили неудобство использования препаратов факторов свертывания крови, связанное в первую очередь с внутривенным введением. Причем 2/3 из них не умеют самостоятельно вводить препарат и вынуждены обращаться в медицинские учреждения каждый раз, когда возникает потребность в инфузии.
Выводы на основании результатов опроса пациентов с болезнью Виллебранда
Пациентам с БВ требуется информационная поддержка, связанная с заболеванием. Современное информационное пространство предлагает большое количество различных источников. Проведенный опрос выявил, что значимая часть пациентов с БВ требуют повышенного внимания не только со стороны лечащего врача, но и со стороны общественных организаций и пациентских сообществ. Сохраняются проблемы в установлении типа БВ. Несмотря на доступность фармакологического контроля болезни, сохраняются отдельные пациенты с недостаточным гемостазом.
Для улучшения результатов лечения необходимо: совершенствовать диагностику; обучать специалистов; обучать пациентов технике внутривенных инфузий; повышать приверженность пациентов терапии; налаживать коммуникацию пациента и врача; проводить динамическую оценку результатов лечения.